Enfermedades raras y pediatría

 

El coordinador del Comité de Investigación Pediátrica de la Asociación Española de Pediatría (AEP), Manuel Ramírez Orellana, nos recuerda que la población pediátrica no es homogénea y que diversos aspectos pueden incidir en los tratamientos.

Ramírez Orellana señala que “cuestiones como el peso, la superficie corporal o la madurez de los diferentes órganos y sistemas corporales cambian durante estos años, e inciden en el diseño de los tratamientos”.

“También están los aspectos ético-legales: el menor no puede tomar la decisión de participar o no en un ensayo clínico, lo hacen sus padres o representantes legales; el menor maduro sí participa en la toma de esa decisión”.

Según Ramírez Orellana, los ensayos clínicos en pediatría deben ser similares a los que se realizan en los adultos. “Debe estar justificado, diseñado de manera que pueda responder a la pregunta o preguntas experimentales, contemplado el balance entre riesgo y beneficio, supervisado por las agencias reguladoras y los comités de ética, debe poder ser auditado y sus resultados deben comunicarse”.

Enfermedades raras: enfermedades típicamente pediátricas 

“Para estas enfermedades no existe el estímulo económico que induzca a la industria farmacéutica a embarcarse en un desarrollo. En estas situaciones, las agencias reguladoras ofrecen a los investigadores la posibilidad de calificar a los nuevos tratamientos en investigación la categoría de fast track o vía rápida, que facilita y acelera el tiempo de ensayos clínicos necesarios para la aprobación de la nueva terapia”.

Fuente: diariomedico.com

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